« Médicaments innovants : prévenir pour mieux guérir ». C’est le titre du dernier rapport de l’Institut Montaigne publié le 19 septembre dernier. Dans ce document, le think tank se saisit du changement de paradigme nécessaire en matière d’innovation thérapeutique dans un contexte économique et social qui se durcit. Face à ce constat, l’Institut fait 12 propositions concrètes pour favoriser l’émergence de médicaments innovants.
Dès 2014, le Pr Bernard Meunier, directeur de recherche émérite au CNRS, constatait un « déclin de l’innovation dans l’industrie pharmaceutique » au regard du « nombre de molécules agréées par la FDA (Food ans Drug Administration) pour un milliard de dollars ». « Pour cette somme, nous sommes passés de dix médicaments à un entre 1970 et le début des années 2000. », cite en préambule ce rapport.
De son côté, l’Agence européenne du médicament (EMA) constate dans son rapport annuel de 2018, « une augmentation continue des demandes d’autorisation de mise sur le marché (AMM) entre 2014 et 2016 » mais elle souligne « un ralentissement entre 2016 et 2018 ».
Un virage dans l’innovation thérapeutique
« Ces cinq dernières années ont cependant été marquées par la mise sur le marché d’innovations majeures qualifiées de révolutions thérapeutiques et porteuses d’espoirs inédits, que ce soit dans le domaine du cancer, avec l’immunothérapie et les thérapies géniques, ou de l’hépatite C », signale de rapport de l’Institut Montaigne.
La seconde partie du 20e siècle a été dominée par la découverte des médicaments Blockbusters susceptibles de traiter une large population. C’est par exemple le cas des statines contre le cholestérol, des bêtabloquants pour le cœur, des antirétroviraux pour le VIH, ou encore des inhibiteurs de la pompe à protons en gastroentérologie, note le rapport.
La fin du 20e siècle et le début du 21e ont initié un « virage » dans l’innovation thérapeutique avec l’arrivée des médicaments biologiques et des thérapies géniques. Ces spécialités sont dispensées majoritairement à l’hôpital pour des populations réduites.
« Leur proposition de valeur s’exprime davantage en termes de « guérison » voire « d’éradication » de certaines pathologies, là où les médicaments blockbusters ont permis majoritairement de vivre plus longtemps et en meilleure santé avec une maladie chronique : diabète, cholestérol, insuffisance cardiaque », explique le rapport.
Ce changement de paradigme de l’innovation thérapeutique intervient également dans un contexte économique et social qui se durcit », nuance l’Institut Montaigne. Soit dans un contexte de fortes contraintes budgétaires, de compétition pharmaceutique internationale et de militantisme des patients, acteurs de leur pathologie.
Pour toutes ces raisons, l’Institut Montaigne émet douze propositions à court, moyen et long terme pour mieux prendre ce nouveau virage des médicaments innovants.
Ghislaine Trabacchi
Les douze propositions de l’Institut Montaigne
A court terme
Proposition 1 : mettre en oeuvre la réforme de l’évaluation des médicaments
Proposition 2 : mettre en place une procédure d’évaluation prioritaire à partir de l’autorisation de mise sur le marché (AMM), pour les produits ayant bénéficié d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU)
Proposition 3 : réformer à l’hôpital les critères d’inscription sur la « liste en sus » et adapter plus régulièrement les tarifs des groupes homogènes de séjour
Proposition 4 : faire de l’attractivité de la France en matière de recherche clinique et de production biopharmaceutique une priorité économique
A moyen terme
Proposition 5 : améliorer le fonctionnement de la Haute Autorité de Santé (HAS)
Proposition 6 : assurer un pilotage pluriannuel de l’Objectif national des dépenses d’assurance maladie (ONDAM)
Proposition 7 : expérimenter de nouveaux modèles de financement en s’appuyant sur des registres de vie réelle avec, notamment, le développement d’un Health Data Hub européen.
Proposition 8 : assurer la prise en charge des médicaments qui revendiquent un caractère innovant dès l’autorisation de mise sur le marché (AMM)
Proposition 9 : promouvoir le développement d’outils numériques d’aide à la prescription afin d’améliorer le bon usage des innovations thérapeutiques
A long terme
Proposition 10 : réunir une fois par an responsables politiques et administratifs, autorités de santé, patients, professionnels de santé et laboratoires pharmaceutiques pour favoriser les arbitrages politiques
Proposition 11 : créer un écosystème et des financements favorables à l’émergence de grandes entreprises françaises de biotechnologie capables de prendre le relais de la recherche publique pour développer les innovations
Proposition 12 : se doter à l’échelle européenne d’outils de pilotage de l’innovation en santé cohérents en mutualisant l’évaluation et en partageant l’information
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